生物技术考研，生物技术考研方向
20世纪是科技的世纪，而21世纪被称为生物学世纪。今年，行业知名媒体Fierce Biotech比以往任何时候都更加关注生物技术管理和地理的多样性，在评选出“15强”报告中强调了更广泛的团队。今年的榜单中有多家专注蛋白降解、RNA、基因疗法等具有创新精神的生物技术公司。
新锐公司：Agomab Therapeutics
成立时间：2017
总部：比利时
临床专注：Agomab Therapeutics的主要候选药物是AGMB-129，这是一种胃肠道限制性ALK-5抑制剂，正处于1期健康志愿者试验中。该研究致力成为纤维狭窄性克罗恩病的候选治疗方法。2022年，辉瑞领投了这家欧洲生物技术公司最新的B轮融资4,050万美元，同时也提供了其丰富的临床经验来帮助AGMB-129。
新锐公司：Amphista Therapeutics
成立时间：2017
公司总部：英国
临床专注：Amphista Therapeutics正在开发一系列双功能分子，旨在利用靶向蛋白质降解来消除致病蛋白质。今年5月，该公司宣布了这两笔合作交易。Amphista和百时美施贵宝、德国默克达成超过20亿美元的研发合作，两家公司都在利用其独特的蛋白质降解平台进行新一代蛋白降解疗法研究。与默克公司的合作使Amphista公司从最初的肿瘤学重点转移到免疫学领域。
新锐公司：Arbor Biotechnologies
成立时间：2017
公司总部：美国
临床专注：Arbor生物技术公司专注于肝脏和中枢神经系统基因驱动疾病的基因组编辑器。由CRISPR先驱张锋博士和基因分析大师David Walt博士共同创立的Arbor拥有7个基因编辑器。Arbor正在研究的工具包括DNA和RNA核酸酶和CRISPR转座酶，它们可以通过传统的双链断裂、碱基编辑和大型基因货物的特定位点替换实现编辑。该公司的主打疗法是用于治疗原发性高草酸尿(primary hyperoxaluria)的基因疗法，预计将在2023年底开始递交IND申请。
新锐公司：AviadoBio
成立时间：2019
公司总部：英国
临床专注：AviadoBio专注于通过基因治疗使人衰弱的神经退行性疾病，如额颞叶痴呆(FTD)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。AviadoBio公司的策略是利用神经解剖学引导的药物递送方法，直接将携带基因疗法的AAV载体注射到大脑内部，并且利用大脑的神经网络协助载体的扩散和分布，实现转基因的最大化广泛表达。AviadoBio公司在去年年底宣布完成8000万美元的A轮融资。
新锐公司：Generate Biomedicines
成立时间：2018
公司总部：美国
临床专注：Generate Biomedicines的主要兴趣领域是肿瘤学、免疫学和传染病。Generate专注于创造新生蛋白，现在已经产生了超过100万种自然界中从未存在过的蛋白质。2021年11月Generate Biomedicines宣布完成3.7亿美元的B轮融资，融资所得将用于推进该公司新型药物生成平台的开发。今年1月，Generate与安进达成高达19亿美元的研发合作，将利用其平台针对5个临床靶标开发蛋白疗法。
新锐公司：Lexeo Therapeutics
成立时间：2021
公司总部：美国
临床专注：Lexeo疗法的管道有临床前患者的心脏病和中枢神经系统管道,由临床阶段的meds用于阿尔茨海默氏症和抗病疾病。Lexeo团队不仅认为自己是为数不多的几家针对非罕见疾病的基因治疗公司之一，而且其最终目标之一是开发出一种治疗出了名棘手的阿尔茨海默氏症的单一药物疗法。今年3月，该公司宣布，在研基因疗法LX1001，在治疗APOE4纯合子阿尔茨海默病患者的1/2期临床试验中获得积极数据。
公司：LifeMine Therapeutics
成立时间：2017
公司总部：美国
临床专注：LifeMine Therapeutics公司的目标是为无法治疗的患者提供药物，该公司使用一个人工智能驱动的药物发现平台来搜索真菌的基因组测序。今年3月，该公司宣布完成1.75亿美元的C轮融资，融资所得将用于推进LifeMine专有的、进化衍生的基因组药物开发平台Avatar-Rx。该平台已经拥有约8万个完整测序的真菌基因组数据库，是迄今为止最大的真菌基因组收集库。
新锐公司：ReCode Therapeutics
成立时间：2015年
公司总部：美国
临床专注：ReCode Therapeutics专注于原发性纤毛运动障碍、囊性纤维化和其他肺、脾、肝和中枢神经系统疾病。ReCode最初的目标是肺。该产品管线由吸入mRNA治疗囊性纤维化和原发性纤毛运动障碍(PCD)引导，PCD是一种纤毛缺陷阻止肺部粘液清除的疾病。ReCode的目标是在第四季度提交PCD候选药物的临床试验申请，将其定位于明年初进入人体试验。该公司预计将在2023年第二季度提交囊性纤维化申请。今年6月，该公司宣布完成总额为1.2亿美元的B+轮融资。
新锐公司：Scorpion Therapeutics
成立时间：2020
公司总部：美国
临床专注：Scorpion Therapeutics专注于肿瘤学领域。在成立不到两年的时间里，Scorpion已经从两轮融资中获得了总计2.7亿美元的资金，今年还与大型制药公司阿斯利康合作，获得了7500万美元。Scorpion将其药物搜索平台应用于验证的致癌基因，以创建小分子候选药物，以对抗无法药物的目标。2.0平台结合了基因组工具(如CRISPR)、药物化学和数据能力(如化学蛋白质组学和超级计算)的先进技术。
新锐公司：Shape Therapeutics
成立时间：2019
公司总部：美国
临床专注：Shape公司聚焦于RNA编辑和开发新一代基因疗法技术。Shape Therapeutics正与新的合作伙伴罗氏(Roche)一起致力于解决阿尔茨海默症、帕金森症、囊性纤维化、雷特综合征和其他罕见疾病。在获得了1.12亿美元的B轮投资后，Shape与瑞士制药公司罗氏建立了合作关系，可能会向这家位于西雅图的生物科技公司再注入30亿美元。
新锐公司：Storm Therapeutics
成立时间：2015
公司总部：英国
临床专注：Storm Therapeutics公司正致力于开发用于肿瘤和其他疾病的RNA修饰酶抑制剂。剑桥大学的这家衍生公司可能是有史以来第一家将RNA修饰酶抑制剂投入临床的公司。Storm公司的策略是发现靶向RNA修饰酶的小分子化合物，通过调节RNA修饰酶的功能来治疗癌症和其它疾病。该公司的主打在研疗法STC-15的IND申请目前正在接受FDA的审评，它可以抑制METTL3，用于治疗某些实体瘤和白血病。
新锐公司：Strand Therapeutics
成立时间：2017
公司总部：美国
临床专注：Strand Therapeutics的平台旨在创造可编程的长效mRNA药物，有朝一日可以单剂量提供治愈治疗。信使RNA在COVID-19大流行的严峻考验中证明了自己，成为Moderna和辉瑞生物技术公司疫苗的代名词，但这项技术的前景不仅限于免疫。经过数年的研发，Strand公司即将在明年的某个时候推出首款针对实体肿瘤的药物。除了实体肿瘤，Strand还计划进军血癌领域，该公司认为，在血癌领域，其mRNA的前景可能“显著”提高检查点抑制剂的应答率，并可能“彻底改变”CAR-T细胞疗法。
新锐公司：Synthekine
成立时间：2019
公司总部：美国
临床专注：Synthekine正在重组免疫系统中的细胞，以对抗癌症和自身免疫疾病，同时减少潜在的毒性。Synthekine的替代细胞因子激动剂，能够以野生型细胞因子或突变细胞因子无法做到的方式，二聚化或多聚化细胞因子受体，从而产生了一系列选择性激活信号传导的可能性。该公司在2021年完成1.075亿美元B轮融资，并且与默沙东达成超过5亿美元的研发合作。
新锐公司：Verge Genomics
成立时间：2015年
公司总部：美国
临床专注：Verge 正在从人工智能药物发现公司向成熟的神经科学生物技术公司发展。Verge 选择了药物研发中最困难、成功率最低的的领域之一的神经系统疾病。Verge 希望通过复杂的人工智能和对直接来自患者的大型复杂人体组织的基因分析，帮助开发潜在药物。其主要研发管线渐冻症(ALS)的候选药物将在今年年底进入临床。2021年7月，Verge 与礼来达成总金额超过7亿美元的合作，共同开发针对渐冻症的创新疗法。
新锐公司：Volastra Therapeutics
成立时间：2020
公司总部：美国
临床专注：Volastra Therapeutics正在寻找靶向大多数癌细胞的一个特征，即染色体不稳定性。Volastra 押注两种方法：合成杀伤力和免疫激活。基于合成致死，Volastra 在寻找导致染色体不稳定性的基因突变，以将癌细胞和健康细胞区分开来，该公司的第一个研发项目基于 K1F18A 基因，并预计在2023年进行首批患者临床给药。
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